Российские учёные создают лекарство от умственной отсталости

Российские учёные из БФУ им. И. Канта и Кемеровского государственного университета разработали состав капсульной оболочки для фермента, необходимого при лечении фенилпировироградной олигофрении. Это поможет создать лекарство от этого опасного наследственного заболевания. Результаты исследования опубликованы в журнале Heliyon.

Фенилкетонурия, или фенилпировироградная олигофрения – наследственное генетическое заболевание, связанное с резким снижением или полным отсутствием активности печёночного фермента фенилаланин-4-гидроксилазы, который отвечает за расщепление аминокислоты под названием фенилаланин, поступающей в организм в составе белковой пищи.

Высокий уровень фенилаланина может стать причиной поражения центральной нервной системы. Если с самого раннего детства у ребенка с такой патологией не применяется строгая диетотерапия, то такие нарушения приводят к необратимым отклонениям в развитии мозга. Повышение уровня фенилаланина в крови взрослого человека также может снизить уровень умственных способностей и скорость реакции. В мире фенилкетонурия встречается в среднем в одном случае на 10 тысяч человек, в России – в одном на семь тысяч.

«Учёные в поиске разработок новых способов лечения наследственных заболеваний человека. Одним из таких заболеваний является фенилкетонурия, при которой в организме нарушен метаболизм незаменимой аминокислоты – фенилаланина, в результате чего в крови накапливаются токсичные продукты его аномального метаболизма, — приводятся в пресс-релизе университета слова первого автора исследования Ольги Бабич, директора института живых систем БФУ им. И. Канта. — Наиболее часто встречается классическая форма фенилкетонурии, при которой на сегодняшний день диетотерапия – исключение из рациона фенилаланина – является единственным эффективным методом лечения».

По словам исследователя, за последние десятилетия появились альтернативные методы терапии больных фенилкетонурией, в частности, энзимотерапия – лечение ферментами. Однако на территории России эти методы не используются в силу отсутствия разработанных и доступных технологий.

Наиболее перспективным является использование в лечении фермента L-фенилаланин-аммоний-лиазы, расщепляющего фенилаланин до безопасных продуктов. Однако терапевтическое применение этого фермента ограничено его неустойчивостью в организме, особенно в условиях кислотной среды желудка. Поэтому перед учёными стояла задача разработать устойчивую капсулу для этого фермента.

Авторы разработали состав капсульной оболочки для L-фенилаланин-амоний-лиазы на основе полисахаридов: агар-агара, каррагинана и гидроксипропилметилцеллюлозы. Также было изучено влияние разных температур хранения фермента в капсулированной форме на его активность.

Было установлено, что для всех предложенных составов капсул, наиболее подходящей температурой хранения препарата является 25 градусов Цельсия. В холодных (4 градуса) или жарких (30 градусов) условиях через полгода активности фермента существенно снижалась.

«Следующий этап исследований будет посвящён изучению механизмов разрушения капсул с L-фенилаланин-амоний-лиазой в модельных условиях, близких к условиям желудочно-кишечного тракта человека, поскольку в перспективе разработанные капсулы будут применяться для заместительной терапии фенилкетонурии», — подчеркнула Ольга Бабич.

Источник: РИА Новости
Фото: PublicDomainPictures / Pixabay

Вы можете отметить интересные вам фрагменты текста, которые будут доступны по уникальной ссылке в адресной строке браузера.

Помог ли вам материал?
0    0